近日，Synlogic公司宣布SYNB1618获得美国食品与药物管理局（FDA）治疗苯丙酮尿症（PKU）的快速通道地位。Synlogic公司总裁兼首席执行官JC Gutiérrez-Ramos博士上周表示，该药已于近日进入临床开发阶段。

SYNB1618被设计为实行一种程序化的代谢通路，以消耗苯丙氨酸并将其转化为无害代谢物。血液中的反式肉桂酸包含这种无害代谢物，而反式肉桂酸可在肝脏中进一步代谢并作为马尿酸盐随尿液排出。这一过程提供了（指示）SYNB1618活性的潜在重要生物标志物。

PKU是一种遗传病，会导致苯丙氨酸（一种氨基酸）代谢减少和积累。苯丙氨酸倘若得不到有效管理，将会导致癫痫和认知障碍。

一项2a期SYNB1618试验最近治疗了首批参与者，以评估该药物的安全性、耐受性和探索性终点。健康志愿者和PKU患者都将参与试验，试验中期数据预计将于2018年公布。

该研究的第一部分将在住院环境下评估健康志愿者在4天内的单次-递增剂量。为了确定单次治疗范围内的最大可耐受剂量，参与者将在多达6个剂量组中进行测试（治疗组3人：安慰剂组1人）；第二部分将在住院环境下评估健康志愿者在10天内的多次-递增剂量。参与者将接受多达4组的测试（治疗组6人：安慰剂组2人），治疗剂量将不超过之前单次-剂量递增部分所确立的最大可耐受剂量。

Synlogic公司首席医疗官Aoife Brennan表达了对该药物潜力的乐观态度：“SYNB1618已经获得了孤儿药地位，此次FDA决定授予的快速通道地位，强调了PKU患者高度未满足的医疗需求。这代表着我们尽可能快地推进SYNB1618临床开发的监管策略所迈出的另一步。我们期待继续开发SYNB1618，它有潜力提供适用于所有PKU患者的改进治疗选择。”

此外，在快速通道地位下，SYNB1618可能有资格在生物制品许可申请（BLA）时获得优先审查和滚动审查。这些资格允许将已经完成的部分提交给FDA进行审查，绕过等待直至提交完整申请。

原文标题：Potential PKU Treatment Receives FDA Fast Track Designation

翻译：胡景鹏

校审：曹文东、夏蓓

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