基因治疗对于根治遗传性疾病和癌症等有很好的前景，但目前主要技术难点在于基因的传递系统。聚阳离子是一种重要的基因载体，它必须多功能化并且低毒可降解。我们的策略是设计多种功能化的高分子通过主客体自组装，可有效复合基因核酸（DNA或siRNA），该基因复合体系通过靶向作用进入目标细胞后，部分解组装或者快速降解释放基因，减少毒性，提高基因在特定细胞中的表达和治疗效果。申请者已初步合成了倍他环糊精聚合物和含金刚烷端基和双硫键连接的低分子量聚阳离子等功能化聚合物，它们有明显主客体作用，可与DNA复合形成超分子自组装包合物纳米粒子，该复合基因粒子有好的稳定性和还原敏感性。本项目拟制备环糊精改性聚合物系列和含金刚烷端基和双硫键的功能化聚合物和靶向多肽系列的组装模块，并结合基因载体的功能应用研究其程序化组装和解组装规律，在水溶液中通过多功能化组装模块的简单组合优化获得高转染效率和低毒性的基因载体材料。
