毛冬青根的成分含量颇多，有黄酮、毛冬青三萜苷、毛冬青皂苷、毛冬青酸、东莨菪素、马栗树皮素、高香草酸、乌索酸、氨基酸、鞣质和还原糖等60多种化合物，主要活性成分为青心酮和毛冬青甲素。
毛冬青根味道苦涩、性寒，人肺、肝、大肠经，能够清热解毒、活血通络，具有消炎抗菌、镇咳祛痰、降压、抗心律失常、增加冠脉流量、抑制血小板聚集及抗血栓形成等作用，主要用于治疗风热感冒、肺热喘咳、牙龈肿痛、咽痛、乳蛾、丹毒、痈疽、胸痹心痛、中风偏瘫、冠状动脉硬化性心脏病、急性心肌梗塞、血栓闭塞性脉管炎、葡萄膜炎、中心性视网膜炎等病症。
毛冬青根对呼吸道合胞病毒、副流感病毒I型、疱疹病毒I型、柯萨奇病毒均有抑制作用，不仅对静脉炎疗效确切，对血栓闭塞性脉管炎也有较好疗效。毛冬青甲素可改善冠心病患者头痛头晕、心悸气促、肢麻等症状，它作为鼻咽癌放射治疗的增敏剂可提高化疗效应，减轻对皮肤及胃肠、咽黏膜的副作用。
民间有许多关于毛冬青根的治疗药方，被人们广泛使用。例如，刀伤枪伤及跌打肿痛可用毛冬青根适量水煎，待冷涂于患处，每日涂3~6次；肺热喘咳可用毛冬青根15克水煎，加入适量白糖，分3次服用；治疗冠心病可用毛冬青根125克水煎服用，每日1剂，或用相同剂量的片剂、冲剂口服；治疗高血压可以毛冬青根30～60克，配白糖或鸡蛋炖服，也可水煎代茶常服，用毛冬青100克和山楂50克分两次水煎服，能有效降低血清胆固醇，治感冒、扁桃体炎和痢疾，可用毛冬青根15~30克水煎服；治骨折、疔疮痈疖可用毛冬青鲜根适量捣烂外敷，每日换1次；治疗起痱子、湿疹和皮肤瘙痒可用毛冬青叶煎水擦或敷，效果显著；取毛冬青根150克，煎水浸泡伤口，每日一两次，浸泡后外敷生肌膏可治疗血瘀型血栓闭塞性脉管炎。
此外，临床医疗经验证明用毛冬青针剂肌肉注射，治疗急性水肿型中心性视网膜炎，视力提高较快，疗效较好。用血府逐瘀汤配合毛冬青甲素治疗慢性肾功能不全、利尿消肿、减少尿蛋白、降低血肌肝和尿素氮，能延缓肾功能衰竭进展，预防肾纤维化。由于毛冬青根有活血作用，孕妇、患有痔疮、胃溃疡、慢性出血倾向的患者及月经过多血压平片者慎服。胃肠不好的人，口服毛冬青会感到胃胀、食欲不振、口干、恶心呕吐、大便干燥或稀薄等。
